国内知名新药公司安成生技(6610-TW)旗下专为罕见疾病「遗传性表皮分解性水疱症」（Epidermolysis Bullosa，”EB” ，俗称泡泡龙症）所开发的创新药物 AC-203，目前正推进至全球二/三期临床试验的最后阶段。随着试验进入尾声，市场高度聚焦预计于今年第四季即将迎来的关键解盲成果。若主要疗效指标的统计数据顺利达标，AC-203不仅有望成为全球首款 (First-in-Class) 针对单纯型泡泡龙症（EB Simplex）的核准药物，更将全面推进与国际大厂的全球授权谈判及后续药证申请。

全球数十万名患者长期无药可医 庞大医疗需求推升千亿商机

泡泡龙症是一种造成患者极大痛苦且具致命性的遗传性罕见皮肤疾病，全球患者数约达 50 万人，基于不同的基因变异分为几种不同类型。其中，「单纯型」（EB Simplex; “EBS”）占整体患者比率约 70%（全球约 35 万人），「失养型」（Dystrophic EB; “DEB”）」约占四分之一，患者皮肤脆弱，容易产生水疱与伤口，部分重症类型甚至可能危及生命，「单纯型」虽然死亡率相对较低，但频繁发生的水疱与剧烈搔痒及疼痛对患者的生活品质造成极大困扰，且全球尚未有任何经过核准的治疗用药，患者长期面临「无药可医」的窘境。

由于目前尚无有效的治疗用药，患者仅能依赖价格高昂的特殊敷料进行伤口照护并搭配症状治疗，来减轻痛苦与并发症风险，每年医疗与护理费用动辄高达十多万美元。根据第三方市场研究报告 (Coherent Market Insights 2023 CMI Analysis)，单纯型泡泡龙的药物市场规模至 2030 年可达到 40 亿美元。安成生技AC-203如能顺利取得药证，成为首款针对单纯型泡泡龙症的治疗用药，渗透率有望达到50%或以上，相当于15-20亿美元的潜在市场份额，参考国际同类型药物或基因疗法的极高定价（部分治疗失养型泡泡龙症的基因疗法年药费甚至超过百万美元），AC-203 未来上市后具备相当宽广的市场潜力与成长空间。

安成生技在日前举办的全球线上国际研讨会中，邀请了美国及欧洲知名的皮肤科权威医师（key opinion leaders）参与，会中专家对于 AC-203用于治疗EBS给予高度认可。美国西北大学费恩伯格医学院皮肤科暨小儿科教授 Amy Paller尤为重视AC-203的发展潜力，甚至认为该药物有望彻底改变目前的治疗格局。她如此评价道：「I think it could be a game changer for our patients with EB simplex. It certainly looks great in the trials that we have seen so far. 」即「我认为这可能完全改变了 EBS的治疗方法。 AC-203在临床试验中的表现确实令人鼓舞。」

安成生技指出，公司在罕见皮肤病症医疗专业领域的知名度与认可度极高，不仅是因为产品切中病理核心，更具体实践了企业社会责任（ESG）。多年来，安成生技与各国的泡泡龙病友协会保持良好联系和互动。今年七月再度参与全球最主要的泡泡龙病友协会Debra of America举办的DEBRA Care Conference双年会，在会议中正式发表关于AC-203研究进展的报告，并设立摊位与来自世界各地的药厂、医师、意见领袖、病友及家庭进行深入的互动交流，显示安成生技对于泡泡龙症的积极投入不遗余力。

延伸布局「失养型」适应症 扩大产品线价值

除了主攻的单纯型外，安成生技也同步将AC-203的适应症拓展至占比约 20% 至 30%、病况更为严重的「失养型泡泡龙症」（DEB）市场。失养型患者的伤口通常更加难以愈合，长期呈开放性状态且极易感染，也伴随持续的严重疼痛；重度隐性失养型患者长期甚至可能发展为皮肤鳞状细胞癌，因此目前仍存在高度未被满足的医疗需求。虽然目前失养型已有少数治疗方式，但这些疗法涉及基因治疗或细胞治疗，不仅治疗取得受到保险给付限制或是产能限制，相关治疗成本也可能高达每年数十万甚至上百万美元。

安成生技近期宣布收到美国食品药物管理局（FDA）针对旗下新药 AC-203开发失养型遗传性表皮分解性水疱症的 Type C 会议纪录。此次与美国 FDA 进行法规咨询，针对临床设计、主要与次要疗效指标及其评估方式等关键议题，皆获得FDA正面且具体的回应。未来计划利用单纯型研究累积的数据为基础，直接开展治疗失养型的二/三期临床试验，预计最快于 2027 年下半年正式启动。透过同一药物延伸至不同适应症，有助于提升药物整体的商业价值。

国际授权洽谈热络 已与7家大厂展开深度接触

随着 AC-203 临床进展接近收割期，安成生技在商务授权（Licensing-out）也取得实质进展。目前已知全球有 7 家国际级药厂表达高度合作意愿，其中 5 家已签署保密协议（CDA），并有 3 家正在进行实质尽职调查。

安成生技表示，公司现阶段的战略核心为寻求「全球授权」，借由国际大厂的资源与通路加速产品推向全球市场。随着今年第四季解盲数据揭晓，已经授权地区：如中国、日本、韩国等区域，也将迎来数百万美元的里程碑金入帐，欧美主力市场的授权谈判也将加速发酵。

美国 PRV 政策加持 财务与授权潜力备受瞩目

值得注意的是，AC-203具有罕见儿科疾病认证，受惠于美国「罕见儿科疾病优先审查凭证」（PRV）计划，若未来顺利取得药证，将可获得一张能将新药的实质审查期由10个月缩短至 6 个月的加速通行证。

市场分析指出，PRV 不仅能协助新药更快速抢占市场商机，其在市场上更具备高度流通与转售变现的价值（近年成交行情约落在 2 亿美元之间）。目前台湾新药公司以仁新医药(6696-TW)及安成生技(6610-TW)最有机会取得PRV。两家公司目前仁新市值约1500亿台币，对比近期安成生技市值约83亿台币，若顺利出售PRV凭证，其价值可达63亿台币，对安成生技将带来极为显著的财务挹注与股东权益提升。

总结来说，安成生技(6610-TW)正站在罕见疾病新药开发的关键转折点。随着第四季解盲倒数计时，市场正密切检视这项兼具社会公益（ESG）与庞大商业潜力的医疗突破，并期待其引领台湾生技实力再次站上国际舞台。